Science et technologie

Un plébiscite pour les scientifiques, un désaveu grandissant pour les médecins et les gouvernements !

Selon l'Eurobaromètre spécial 401, "  Recherche et innovation responsables " ou ‘Responsible Research and Innovation (RRI), sur la ‘science et la technologie’, publié en novembre 2013, un grand nombre d'Européens (40%) ne se sentent pas " très bien informés " sur la science et la technologie et 18 % estiment qu'ils ne sont " pas du tout informés ". Cela signifie que la majorité des Européens (58%) ne se sentent pas informés par de tels développements. Toutefois, cela ne signifie pas que les gens ne s'intéressent pas à la science et à la technologie, car 53% ont répondu qu'ils sont soit " assez intéressés " ou " très intéressés ".

Interrogés sur leurs principales sources d'information, les deux tiers des répondants (65%) ont déclaré que la télévision est la principale source d'information, suivie par les journaux (33%) et les sites Internet (32%). Les Scandinaves et les personnes vivant dans la région de la Baltique sont plus susceptibles que les Européens d’Europe centrale et orientale de se tourner vers Internet pour obtenir des informations.

Une grande majorité (66 %) des répondants ont indiqué que les personnes les mieux qualifiées pour expliquer l'impact des développements scientifiques et technologiques sur la société sont les scientifiques qui travaillent dans les universités ou dans les laboratoires gouvernementaux. En comparaison avec une étude précédente de 2010, les répondants sont moins susceptibles de mentionner les médecins et les représentants du gouvernement étant comme les plus qualifiés. Pour les médecins, le nombre est passé de 26% en 2010 à 19% en 2013 alors que les représentants des gouvernements les chiffres correspondants étaient de 11% et de 6%.

Cet Eurobaromètre spécial est basé sur une enquête menée dans les 27 États membres de l'Union européenne (UE) et en Croatie entre le 26 avril et le 14 mai 2013. Quelques 27 563 répondants issus de différents groupes sociaux et démographiques ont été interrogés en face-à-face à la maison dans leur langue maternelle.

Source Eurosurveillance editorial team. Special Eurobarometer reveals television as main source of information for developments in science and technology. Euro Surveill. 2013;18(48):pii=20646. 

Téléthon 2013: donnez!

L’AFM-Téléthon soutient 34 essais cliniques en cours ou en préparation : 21 pour la thérapie génique, 5 pour la thérapie cellulaire et 8 en pharmacologie. Dix-sept d’entre eux concernent des maladies neuromusculaires et 19 d’autres maladies rares.

Maladies rares du cerveau et du système nerveux

Adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD). Un essai de thérapie génique et cellulaire de phase I/II évalue l’efficacité d’un traitement qui consiste à greffer des cellules corrigées par thérapie génique dans la moelle osseuse du patient. L'essai en détail sur le site .

Ataxie de Friedreich. Un essai de pharmacologie de phase III consiste à mesurer l'efficacité de la Pioglitazone comparativement à un placebo sur l'atteinte neurologique des personnes atteintes de maladie de Friedreich. L'essai en détail sur le site .

Leucodystrophie métachromatique.Un essai préclinique de thérapie génique concerne des patients pour lesquels la greffe de moelle n’a pas le bénéfice attendu. Il a pour principe d’introduire le gène de l’aryulfatase. L'essai en détail sur le site .

Maladie de Huntington. Un essai préclinique de thérapie génique doit apporter directement dans le cerveau le facteur de croissance qui fait défaut chez les malades, grâce à un vecteur lentivirus capable de passer la barrière encéphalique.

Maladie de Sanfilippo. Un essai préclinique de thérapie génique évalue la tolérance et l’innocuité de l’administration intracérébrale d’un vecteur AAV2/5, transportant le gène NaGlu, associée à une immunosuppression, chez des enfants atteints de maladie de Sanfilippo B. L'essai en détail sur le site.

Maladie du cœur

Insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique. Un essai de thérapie cellulaire évalue l'innocuité d’une injection dans le cœur de cellules souches mésenchymateuses chez des adultes. A noter pour cette même pathologie, un autre essai préclinique de thérapie cellulaire avec des cellules souches embryonnaires.

 

Maladie rare du foie

Maladie de Crigler Najjar. Un essai préclinique de thérapie génique vise à administrer un vecteur AAV portant une copie normale du gène muté. Avant cet essai, le seul traitement possible est une transplantation hépatique. L'essai en détail sur le site .

 

Maladie du muscle

L'AFM-Téléthon soutient 16 essais sur les maladies du muscle.

 

Alpha-sarcoglycanopathie

Un essai préclinique de pharmacologie porte sur la définition du mode d’administration de la kifunensine, la relation effet-dose, l’adaptation de la méthode de production et des études précliniques de pharmacocinétique.

 Un essai préclinique de thérapie génique basé sur l’administration d’un vecteur AAV portant une copie normale du gène muté. L'essai en détail sur le site.

 Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA)

Un essai de pharmacologie de phase II mené en partenariat la société Trophos évalue la tolérance et l’efficacité de la prise de la molécule olésoxime chez 150 malades. L'essai en détail sur le site.

Un essai préclinique de thérapie génique est en cours. Il porte sur l’administration d’un vecteur AAV chez la souris, préalable à un essai chez l’Homme. L'essai en détail sur le site.

Dystrophie musculaire de Duchenne

Un essai pharmacologique de phase III est en cours jusqu’en 2019 avec le nebivolol, médicament utilisé dans le traitement de l’hypertension, pour la prévention des maladies cardiaques.

Quatre autres essais de thérapie génique par saut d'exon sont en cours : le premier de phase I/II visant l’exon 44, le second de phase IIb sur l’exon 45, le troisième de phase III sur l’exon 51, le quatrième de phase IIb sur l’exon 53. Un cinquième essai préclinique développe un autre type de candidat-médicament pour le saut de l'exon 53.

Un essai préclinique de thérapie génique vise à utiliser un vecteur AAV portant un transgène U7 afin de restaurer la synthèse de dystrophine par le saut de l’exon 53. L'essai en détail sur le site.

Autres maladies rares des muscles

Dystrophie musculaire congénitale (DMC). Un essai préclinique de pharmacologie avec l’omigapil concerne deux formes de DMC : avec déficit de collagène de type IV et avec déficit de laminine alpha 2.

Dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP). Un essai de thérapie cellulaire de phase II évalue l’efficacité de la greffe de myoblastes sur la fonction pharyngée.

Dystrophie myotonique de Steinert. Un essai préclinique de pharmacologie avec du chlorhydrate de N,N-diméthyl-biguanide est en cours.

Myopathie facio-scapulo-humérale (FSH). Un essai de thérapie cellulaire de phase I/II évalue la tolérance et la faisabilité d'une greffe dans un muscle malade de myoblastes prélevés sur un muscle épargné par la maladie.

Myopathie myotubulaire. Un essai préclinique de thérapie génique par l’utilisation d’un vecteur AAV porteur du gène muté MTM. L'essai en détail.

Myotonies non dystrophiques. Un essai pharmacologique de phase III sur l’administration de mexilétine a été lancé.

Maladies rares de la Peau

Épidermolyse bulleuse dystrophique. Six projets au stade préclinique sont en cours afin développer des approches de thérapie génique et de thérapie du gène ex vivo et in vivo pour traiter ce groupe de maladies. L'essai en détail sur le site.

Ulcères cutanés de la drépanocytose. Un essai préclinique de thérapie cellulaire vise la reconstitution d’épidermes avec des substituts obtenus à partir de cellules souches embryonnaires. L'essai en détail sur le site.

Maladie rare du Sang

Anémie de Fanconi. Cet essai préclinique de thérapie génique consiste à restaurer l’activité du gène Fanc-A (65 % des malades) grâce au transfert de gène à l’aide d’un vecteur lentiviral régulé. L'essai en détail sur le site .

Maladies rares du système immunitaire

Déficit en Artémis. Un essai préclinique de thérapie génique vise à exprimer le gène Artémis à des niveaux efficaces et dans le système immunitaire (fabrication de lymphocytes T et B) du malade. L'essai en détail sur le site.

Granulomatose septique chronique liée à l'X. Un essai de thérapie génique de phase I/II vise à restaurer l’activité d’une enzyme défaillante dans les globules blancs, la NAPDH oxydase, par transfert de gène grâce à un vecteur lentiviral.

Syndrome de Wiskott-Aldrich. Un essai de thérapie génique de phase I/II propose de traiter les malades par le transfert de gène ex vivo utilisant un vecteur lentiviral introduit dans les cellules souches hématopoïétiques. L'essai en détail sur le site .

Maladie rare du Vieillissement

Progeria. Un essai pharmacologique de phase I/II évalue la tolérance et l’efficacité de l’association de la pravastatine (un antihypertenseur) avec l’acide zolédronique (traitement de l’ostéoporose) sur le poids, la taille et le métabolisme osseux de malades. L'essai en détail sur le site .

Maladies rares de la Vue

Dystrophies rétiniennes (Amaurose de Leber). Un essai de thérapie génique de phase I/II a été lancé suite à des travaux de recherche qui ont réussi à rendre la vue à des chiots atteints de cette même pathologie. L'essai en détail.

Neuropathie optique de Leber (LHON). Un essai préclinique de thérapie clinique vise à administrer un vecteur AAV portant une copie normale du gène muté chez les patients. Avant cet essai, il n’existe aucun traitement efficace. L'essai en détail sur le site .

http://www.afm-telethon.fr/

Le superordinateur le plus rapide du monde entre en service en Chine

 

Tianhe-2, le superordinateur le plus rapide du monde, est entré officiellement en service mercredi au Centre national de calcul à Guangzhou, dans le sud de la Chine.

Tianhe 2 super ordinateurLe superordinateur, capable de fonctionner à 33,86 péta-flops par seconde, est arrivé en tête du classement des 500 ordinateurs les plus rapides du monde qui a été publié le 18 novembre à Denver lors de la Supercomputing Conférence SC13.

Développé en juin par l’Université des technologies de la défense nationale, le superordinateur a été transporté en septembre à Guangzhou, capitale de la province du Guangdong, puis a été installé et testé pendant plus d’un mois.

Tianhe-2, ou " Voie lactée 2 ", a réussi les tests dans diverses applications, comme les prévisions météorologiques, la conception d’avions commerciaux et le séquençage des gènes. Tianhe-2 est environ deux fois plus rapide que l’ordinateur qui le succède sur la liste, le Titan du département de l’énergie américain, qui fonctionne à 17,59 Pflop/s.

Un fauteuil roulant qui se conduit avec la langue

 

En France, près de 50.000 personnes sont tétraplégiques. Se déplacer seules, même en fauteuil, est pour elles un challenge. Le docteur Maysam Ghovanloo et son équipe, à l'université Georgia Tech aux États-Unis, ont créé un dispositif s'appuyant sur les mouvements de la langue, pour guider, sans les mains et sans assistance, un fauteuil motorisé. Ils ont présenté leur appareil, le "tongue directional system" (TDS) dans la revue Science Translational Medicine mercredi.

Le projet est né en 2005. Inspiré pas les recherches de confrères sur la sensibilité de la langue, le docteur Maysam Ghovanloo s'est penché sur les excellentes capacités motrices de cet organe, dont la mobilité n'est que peu, ou pas, affectée par la tétraplégie. C'est dans l'optique d'en faire une sorte de troisième main qu'il conçoit le TDS, un joystick buccal pour fauteuil motorisé.

Un dispositif polyvalent

Le système est composé d'un piercing magnétique à la langue, et d'un casque léger qui détecte ses mouvements. En bougeant le petit aimant dans six directions différentes, à l'intérieur de la bouche, les patients peuvent se déplacer de façon autonome. En amenant le piercing au niveau des canines supérieures et inférieures, ils simulent un joystick contrôlant le fauteuil. En tirant la langue à l'extrême gauche ou à l'extrême droite de la bouche, ils effectuent un clic gauche ou un clic droit, comme avec une souris d'ordinateur. Il a suffi d'une demi-heure aux 33 volontaires testant le dispositif pour apprendre à le manipuler.

Au-delà du déplacement, le système permet aussi d'utiliser un ordinateur, en se substituant à la souris. Le docteur Ghovanloo ajoute que les personnes équipées pourront aussi se servir d'un smartphone. "Vu qu'il existe déjà des applications permettant de contrôler à distance des appareils connectés (comme un interrupteur, une télévision, ndlr), ceux-ci seront utilisables avec le TDS", ajoute-t-il.

Maysam Ghovanloo a fondé une entreprise pour commercialiser l'appareil. L'autorisation de la Food and Drug Administration (l'agence américaine du médicament) devrait lui être délivrée d'ici à la fin de l'année et l'équipement pourrait être disponible à l'achat d'ici deux ans. Maysam Ghovanloo espère ainsi rendre accessible au plus grand nombre cet appareil et le gain d'autonomie qu'il confère.

Des cellules souches survivent 17 jours dans un cadavre !

Des cellules souches extraites d’un corps 17 jours après sa mort vivaient encore et se sont différenciées en fibres musculaires. Ce record inattendu laisse entrevoir la possibilité de nouveaux protocoles améliorant la réussite des thérapies cellulaires.

 

Les cellules souches sont capables de se différencier en n'importe quel tissu : elles sont dites pluripotentes. Elles sont donc prisées dans la recherche de nouvelles thérapies cellulaires de manière à réparer des tissus endommagés. Leur capacité à entrer en dormance et à survivre jusqu'à 17 jours constitue donc une découverte très encourageante. © Eugene Russo, Plos biology, cc by 2.5

Dix-sept jours. Soit deux semaines et demie. C’est la durée durant laquelle des cellules souches ont survécu dans le cadavre d’une femme décédée. Les études précédentes, établies notamment à partir d’un cerveau de fœtus, révélaient qu'elles ne se maintenaient pas en vie plus de 32 heures après la mort. Un record nettement pulvérisé donc !

Pour les chercheurs de l’Institut Pasteur à l’origine de cette découverte, ce sont davantage les mécanismes physiologiques sous-jacents qui recèlent un intérêt certain. Comment les limites ont-elles pu être repoussées si loin ? Toutes les cellules réagissent-elles de la même façon ? Ces questions trouvent leurs réponses dans la revue Nature Communications.

Les cellules souches rentrent dans un état de dormance

Un organisme mort ne constitue pas un environnement idéal pour des cellules, qui ne disposent plus des éléments nutritifs nécessaires à leur survie (nutriments, oxygène, etc.). Cependant, l’analyse du cadavre d’une femme de 95 ans, 17 jours après sa mort (mais congelé à 4 °C pour éviter qu’il ne se décompose), montre que les millions de cellules souches retrouvées dans 4 g de muscle squelettique sont encore vivantes et capables de se différencier en fibres musculaires. Seule différence : le jeûne forcé les a placées dans un état de dormance duquel elles ont dû émerger avant de reprendre leur cycle normal.

Cette phase d’hibernation, dite de quiescence, intéresse grandement les scientifiques. Les cellules présentaient une activité métabolique très réduite : elles devaient composer avec un stock énergétique faible et des mitochondries (les organites qui fournissent l’énergie) peu nombreuses.

Les chercheurs suggèrent que les faibles niveaux en dioxygène, les composés chimiques qui se dégagent consécutivement à la mort, voire les deux événements combinés poussent les cellules dans cette phase de dormance. Pour preuve, celles soumises à un milieu anoxique (privé d'oxygène) survivent mieux que celles laissées dans l’environnement ambiant.

 

 

À l'image, les cellules souches extraites 17 jours après la mort d'une dame. On peut les voir fusionner dans le tissu musculaire. © Fabrice Chrétien

Ce processus de mise en pause n’est pas une nouveauté dans le vivant. On l’observe par exemple dans certaines régions des tissus lésés, une façon pour les cellules d’attendre des jours meilleurs pour reprendre leur activité.

Cette découverte suscite un réel intérêt à au moins deux niveaux. Tout d'abord, elle laisse entrevoir la perspective de disposer d’une source supplémentaire de cellules souches qui pourront être réutilisées à des fins de médecine régénérative pour reconstituer des tissus endommagés. D’autre part, elle permettrait la mise au point de nouvelles méthodes de culture et de conservation, plus efficaces, pour un meilleur usage thérapeutique.

Vers de nouveaux protocoles pour des thérapies cellulaires

Le muscle squelettique n’a pas été le seul tissu éprouvé. Les auteurs ont également récolté des cellules souches de la moelle osseuse, à l’origine des globules rouges et blancs. Cette fois, les délais de survie sont nettement inférieurs et ne dépassent pas les 4 jours. Elles pourraient être transplantées chez un patient atteint de leucémie par exemple.

Chez l’animal, les performances semblent comparables à celles relevées chez l’Homme. Ainsi, les cellules souches de muscle squelettique de souris ont tenu pendant 16 jours, à une petite nuance près. En effet, lors de l’expérience, elles ont été infectées par les bactéries colonisant l’animal. Les auteurs ont dû se limiter aux cellules récoltées 14 jours après la mort de l’animal pour tenter la transplantation chez des souris myopathes. Non seulement la greffe a pris, mais les rongeurs ont vu la maladie reculer quand leurs nouveaux hôtes ont commencé à synthétiser la dystrophine, la protéine défaillante.

Comme souvent dans ces découvertes pionnières, les perspectives d’applications cliniques sont nombreuses. Mais avant d’en arriver à des thérapies cellulaires effectives, il reste encore des validations à obtenir.

Humanisé par votre portable?

Par Jacques Dufresne

Il porte trois noms en français. Vous l’appellerez cellulaire si vous avez le sentiment qu'il vous enferme dans une cellule, mobile si vous êtes sensible au fait qu’il vous précède et vous surveille sur les routes du monde, portable si vous le portez avec la conviction que vous le précédez et le contrôlez, que c’est vous qui le tenez en laisse et non lui.

Les allemands l’appellent Handy, nom qu'aurait sans doute choisi le paléoanthropologue Leroi-Gourhan, aux yeux duquel l’humanisation suppose trois éléments : "un singe se met debout, libère la face pour la parole, la main pour l’outil ."[1] Ce bipède prométhéen a eu beau transformer les pierres en hache, se munir de sifflets pour étendre la portée de sa voix, l’essentiel lui manqua jusqu’au jour où l’outil total lui fut proposé : un outil qui tient dans sa main, porte sa voix et son image aux confins du monde, transmet la musique des sphères à son oreille. À quatre pattes, il n’aurait jamais pu l’utiliser. Il fallait qu'il se dresse. En introduisant ici un peu de finalité – le hasard ne peut tout de même pas expliquer une invention si complexe – on pourrait dire que le singe s’est dressé en vue de pouvoir un jour utiliser un portable!

Outil global

Outil global. C’est l’auteur de Ontologie du téléphone mobile, Maurizio Farraris qui le dit : "Il permet de se connecter à tous les systèmes de communication, orale ou écrite, d’accéder à tous les systèmes d’enregistrement (écriture, image, musique), de vérifier son extrait de compte bancaire, de payer son billet de métro ou sa place d’opéra, de télécharger un livre et de le lire dans le train, tout cela tandis qu'un SMS peut m’apprendre que le Premier ministre a remis sa démission, que le taux d’intérêt a changé…"[2] Votre ontologie est déjà désuète monsieur Farraris : votre portable est aussi votre caméscope et votre salle de cinéma, il peut en outre vous orienter, tracer vos itinéraires, vous situer sur la planète, vous situer dans le temps et, moyennant quelques applications simples qui le prolongent, diagnostiquer vos maladies, vous avertir que vous avez besoin de boire de l’eau, etc.